“要做生命科学、做创新药，眼下就是最好的环境，我们这一代创业者应该把全球开发的事刻在骨子里，将来一定会有越来越多的药物走向国际。”寒潮下的上海，围绕新药研发的讨论格外火热。尤其是上月创新药呋喹替尼的成功“出海”，无疑给予2023年末的医药领域新的兴奋点。新药研发的下一个爆点在哪？医院在新药研发的浪潮中扮演什么角色？“出海”成为国产新药的标配了吗？在上海，医学教授、新药研发者、医药专业人士畅聊“新药进行时”。
作为中华医学会肺癌诊疗指南主要执笔者之一，上海交通大学医学院附属胸科医院呼吸内科名誉主任韩宝惠教授历数今年指南最重要的更新就在靶向治疗领域又有了新的突破——有五大新药获批，国内的诊疗指南自然基于药监局批准新药予以更新调整。
过去二三十年里，肺癌医生苦于“手里没药”，无奈只能对患者摆摆手。近年来，肺癌新药一个接着一个，靶向药、免疫药日益丰富。韩宝惠教授同时谈到，新药研发的蓬勃势头不仅仅在肺癌领域，就在上个月，和记黄埔的呋喹替尼在美国获批上市，用于治疗转移性结直肠癌成人患者。据悉，这是第四款在美国成功上市的国产创新药，前三款为传奇生物的Carvykti、百济神州的泽布替尼以及君实生物的特瑞普利单抗。
“这个进步是非常大的，希望我们有更多的国内优质产品走向国际，造福全人类。” 韩宝惠教授表示。
新药研发的势头在医院已有明显体现。同济大学附属东方医院新药I期临床研究中心主任郭晔同时还是一名头颈肿瘤专家，“作为PI，很多时候我们要跟申办方一起讨论，不光科学问题，很重要的一点是讨论如何做好上市适应症的选择。”
郭晔以双抗为例谈及其研发历程、现状、优势与不足，并强调了寻找生物标记物在任何时候都是非常重要的，特别是在早期阶段，如果能找到敏感的生物标记物，几十例病人就可能改变整个治疗的价值、患者的命运、公司的命运。
上海交通大学医学院附属胸科医院呼吸内科主任钟华表示，当前，已有大量一期临床、二期临床，以及三期牵头注册临床研究在该医院进行中。
“在韩宝惠教授带领下，我们为国产抗癌新药安罗替尼的上市提供了关键注册数据。我们不仅在非小细胞肺癌中做它的适应症，在小细胞肺癌中也做，不仅在三期，我们还在后线、在三线、二线、一线以及和PD-1、PD-L1联合去化疗方式来作，既扩大了它的适应症，又把它的治疗线数往前推。”钟华欣喜地分享，经历临床研究这一环，一些新药上市，一些新药纳入了医保、纳入指南、纳入了新适应症……逐渐丰富着患者的用药选择。
“我们目前在研的临床研究有三十余项。有一些是老药要新用，有一些新药要开发它新的适应症，都在我们这个中心推进相关临床研究工作。”钟华感慨，该中心主持和参与的临床研究项目累计有300多项，“我们的目的是推动临床新药创新发展，更是为患者提供更好的选择。”
那么，新药研发的下一个爆点在哪？ADC、双抗、细胞治疗……亮点频频。就TIL细胞疗法，青岛华赛伯曼医学细胞生物有限公司创始人高青感慨，细胞经济为代表的产业革命、ChatGPT为代表的人工智能革命无不影响着生物医药创新的方向，一个新爆点就可能撬动全球市场。
“随着生物医药‘出海’越来越多，大家从立项时恐怕就将瞄着全球的竞争、全球的价值。”明慧医药首席执行官曹国庆说。昆翎全球董事长兼首席执行官甄岭表示，随着越来越多的生物医药企业“出海”，对高质量、有全球化视野、全球化布局的临床CRO提出更高要求，效率、质量成为赛道王者的标准配置。
